Zu Beginn jeder Studie wird ein Prüfplan festgelegt. Dieser sorgt dafür, dass die Sicherheit und das Wohlbefinden der Studienteilnehmer:innen gewährleistet sind. Darin ist auch festgelegt, welche Voraussetzungen Studienteilnehmer:innen erfüllen müssen, um an der Studie teilnehmen zu können.

Der Prüfplan schreibt außerdem vor:

• wann welche Untersuchungen und Maßnahmen erfolgen
• welche Arzneimittel in welcher Dosierung angewendet werden
• welche Kontrolluntersuchungen vorgesehen sind
• wie lange die Studie dauern wird
• welche Messgrößen (sogenannte Endpunkte) betrachtet werden
• welche Informationen gesammelt werden

• Von wissenschaftlichen Expert:innen des pharmazeutischen Unternehmens, welches das Arzneimittel erforscht
• Durch die zuständigen Arzneimittelbehörden

Verabreichung der Studienmedikamente

In klinischen Studien gibt es mehrere Möglichkeiten die Studienmedikation/das Arzneimittel zu verabreichen:

Offenes Studiendesign: Sowohl die Proband:innen/Patient:innen als auch die Prüfärzt:innen wissen, welches Medikament verabreicht wird (d.h. die Studie ist nicht verblindet). Dieser Ansatz kommt hauptsächlich bei frühen Studienphasen zum Einsatz aber auch in der Phase III entweder nicht möglich oder aus ethischen Gründen nicht zu rechtfertigen ist.

Einfach verblindet: Im Gegensatz zu den Studienärzt:innen erfahren die Proband:innen/Patient:innen nicht, ob sie das wirkstoffhaltige Arzneimittel erhalten oder eine andere Behandlung/ein Placebo (Scheinmedikament ohne Wirkstoff). Der Zweck der einfachen Verblindung ist, sogenannte Placeboeffekte (= die lindernde oder heilende Wirkung eines Medikaments, das keinen Wirkstoff enthält) auszuschließen.

Doppelt verblindet (doppelblind): Weder die Proband:innen/Patient:innen noch die Studienärzt:innen kennen die Gruppenzuteilung. Dies ist nur durch eine Gruppenzuteilung nach Zufallsprinzip (Randomisierung) möglich. Ziel der Verblindung ist eine möglichst objektive Auswertung der Ergebnisse. Dadurch soll gewährleistet werden, dass auch der Arzt in der Beurteilung der Studienbehandlung unbeeinflusst bleibt. Ein möglicher Verzerrungseffekt von Studienergebnissen, der durch die Erwartungen des Versuchsleiters gegenüber den Probanden verursacht wird, findet daher nicht statt.

Studienarme

Klinische Studien sind oft in mehrere Studienarme eingeteilt. Das Wort Studienarm bezeichnet dabei eine Gruppe von Teilnehmer:innen, die gemäß dem Prüfplan die gleiche Intervention oder keine Intervention erhält. Viele randomisierte Studien haben zwei Arme, einige haben jedoch drei oder sogar noch mehr. Dies wird vor Beginn der Studie entschieden.

Studien mit mehreren Armen (mehrarmig) ermöglichen es, dass mehr als eine Behandlung gleichzeitig untersucht wird, und können die Kosten und die Zeit, die während der klinischen Entwicklung benötigt werden, senken.

Experimentalgruppe: Eine Gruppe von Teilnehmer:innen, welche die Intervention (z. B. Studienmedikament) erhält, das Gegenstand der Studie ist.

Aktive Kontrollgruppe: Eine Gruppe von Teilnehmer:innen, die eine Intervention (z. B. Medikament gemäß Standardtherapie) erhält, das als wirksam gilt.

Nicht-Interventionsgruppe: Eine Gruppe von Teilnehmer:innen, die während einer klinischen Studie keine Intervention erhält.

Placebo-Kontrollgruppe: Eine Gruppe von Teilnehmer:innen, die während einer klinischen Studie ein Placebo (d.h. eine inaktive Substanz) erhalten.

Zuteilung der Studienarme

Bei der Zuteilung von Studienpatient:innen gibt es 2 Möglichkeiten: Randomisierung oder Nicht-Randomisierung.

Randomisierung: Bei einer Randomisierung (Gruppenzuteilung nach Zufallsprinzip) möchte man verhindern, dass Studienteilnehmer:innen bewusst oder unbewusst eher einer bestimmten Behandlung zugeteilt werden als einer anderen. Randomisiert kontrollierte Studien gelten als Goldstandard in der klinischen Forschung.

Da die Zuteilung der Proband:innen/Patient:innen in einen Studienarm nach dem Zufallsprinzip erfolgt, kann  weder die/der Proband:in/Patient:in noch die/der Prüfarzt:in die Zuteilung in irgendeine Gruppe beeinflussen.

Nicht-Randomisierung: Die Proband:innen/Patient:innen werden ohne Randomisierung gezielt einer Studiengruppe zugewiesen, beispielsweise durch ärztlichen Entscheid.